基于社会角度的罕见病用药经济学评价的系统评价
杨盟雨
王琳宁
王钾鑫
顾潇
郭鑫鑫
刘禹宏
宋媛
路云
中国药科大学国际医药商学院,南京 211198
摘要：目的:系统评价从社会角度开展的中国认定罕见病的药物经济学研究,探究罕见病治疗成本纳入等的现状.方法:计算机检索CEAR数据库,搜集从社会角度开展的中国认定的207种罕见病治疗药物的药物经济学研究,检索时限为建库至2023年11月.由2名研究者独立筛选文献、提取资料并进行定性的系统评价,使用CHEERS 2022评价工具报告纳入的研究质量,进一步对比总结此类研究对疾病治疗社会影响的考量.结果:共纳入62项药物经济学研究,涵盖了中国认定的15种不同罕见病,文献来源涉及14个国家.其中,26项研究是以标准治疗方案(standard of care,SOC)、最佳支持治疗(best supportive care,BSC)、安慰剂或空白对照作为对照组开展的经济学评价,26项是药物干预措施之间的比较.所有研究中,50项为单独的社会角度的研究,其余12项为同时包含卫生体系或支付方与社会角度的研究,大多数研究都考虑了直接医疗成本、直接非医疗成本和间接成本.在纳入的研究中,52项为基于模型的研究,60项研究均应用了不确定性分析来探索结果的稳健性.大部分被纳入研究的报告质量均较高.其中42项研究明确提到纳入患者和照护者劳动力损失等间接成本,然而仅35项说明了纳入方法,且全部为人力资本法,各研究间计算过程的详尽程度不一.结论:当前证据显示,从社会角度开展的罕见病用药相关药物经济学研究较少,间接成本纳入并不规范,成本的测量、纳入的方法、评估的过程透明性和严谨性均有待提高.
关键词：罕见病系统评价经济学评价社会成本间接成本
分类号：R969.3(药理学)
资助基金：中国药科大学大学生创新创业训练计划资助项目(202410316264)江苏省研究生科研与实践创新计划资助项目(KYCX24_1037)
论文发表日期：2025-09-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：9( 2002-2010 )
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