罕见病酶替代疗法生物制品的药学审评常见问题思考
阚红金
程速远
国家药品监督管理局药品审评中心,北京 100076
摘要：近年来,国家出台了一系列政策鼓励罕见病药物的研发.本文分析罕见病酶替代疗法(en-zyme replacement therapy,ERT)生物制品国内外注册情况及药学研发挑战,汇总了药学开发及技术要求相关政策支持信息,并结合药学审评经验及相关文献,对此类产品在药学研究中常见技术问题进行探讨.
关键词：罕见病酶替代疗法药学评价
分类号：R95(药事管理)
资助基金：盖茨基金会国际专家赠款资助项目(1.4.10)
论文发表日期：2025-12-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：8( 2660-2667 )
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