基因编辑技术及其载体递送系统研究进展
刘苏楠
白文静
李佩珊
吕万良
天然药物及仿生药物全国重点实验室/先进药物制剂北京市重点实验室/北京大学药学院,北京 100191
摘要：基因编辑技术是一类能够对生物体基因组中特定目标基因进行修饰、插入、删除操作的生物技术.本文回顾性叙述了基因编辑的基本原理、基因编辑技术类型、基因编辑药物载体递送系统及其临床应用现状.基因编辑技术的主要类型有锌指核酸酶、转录激活因子样效应物核酸酶、成簇规律间隔短回文重复序列相关核酸酶、碱基编辑和先导编辑等.基因编辑药物的递送载体主要有腺病毒、腺相关病毒、慢病毒、脂质纳米粒、聚合物纳米粒、外泌体等,其中以重组腺病毒、重组腺相关病毒、脂质纳米粒载体等较为常用.目前,已有3 款基因编辑治疗药物获批上市,有多种处于临床试验研究阶段.基因编辑技术主要应用于遗传性疾病、肿瘤、感染性疾病等重大疾病治疗.基因编辑药物正在成为难治性重大疾病有效治愈的变革性治疗新策略.
关键词：基因编辑基因治疗病毒载体非病毒载体临床应用
分类号：R94(药剂学)
资助基金：国家自然科学基金(82173752)中国博士后科学基金会资助项目(88014Y0280)
论文发表日期：2026-02-15
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：12( 225-236 )
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