中美突破性治疗药物制度实施效果的比较研究
文鑫
田丽娟
沈阳药科大学,沈阳 110016
摘要：目的:借鉴美国突破性治疗药物(breakth rough therapy designation,BTD)制度的有益经验,为完善我国BTD制度提供建议和参考.方法:通过对中美BTD制度的实施效果进行比较分析,揭示两国BTD制度的实施效果与差距.结果与结论:中美BTD认定申请数量总体均呈增长趋势,但我国BTD认定率和认定获批率均显著低于美国,这可能与申请质量参差不齐和政策细化程度不足有关.我国BTD药物上市前临床开发时间较短,但审评时间较长,反映了两国药品监管机构在临床试验指导力度上的差异.在抗肿瘤药物临床试验设计方面,我国更倾向于单臂、非随机设计,以客观缓解率为主要终点;而美国试验设计则更为丰富与多元.此外,尚未有BTD中药获批上市.建议我国药品监管机构借鉴美国经验,制定BTD审评管理规范,加强审评人员的主导作用,设立跨学科团队,加强临床试验研制指导,提高研发及审评效率;同时,加强BTD认定药物叠加附条件批准上市后的监管,并推动BTD中药的申报与审批.医药企业应加强研发团队BTD法规和技能培训,提高BTD药物申请的质量,促进产品加快上市以满足患者临床需求.
关键词：突破性治疗药物药品注册实施效果
分类号：R95(药事管理)
论文发表日期：2026-05-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：8( 1032-1039 )
英文信息