对我国优先审评审批罕见病用药特征的思考
陈倩楠1
刘晓溪1
连桂玉2
黄哲2
1.沈阳药科大学 工商管理学院,沈阳 1100162.沈阳药科大学 工商管理学院,沈阳 110016;沈阳药科大学 药品监管科学研究院,沈阳 110016
摘要：目的:分析2018-2024 年我国通过优先审评审批程序上市的罕见病用药特征,为优化罕见病用药审评政策、完善用药保障提供参考.方法:依托国家药品监督管理局及药智数据等数据源,对优先审评审批上市罕见病用药的主要特征进行描述性统计分析.结果:本研究纳入 2018-2024 年共 86 个罕见病用药品种,审评审批平均时长463.55 d;其中,药品类型以化学药(58%)为主,进口药占比77.9%,国产药占比仅22.1%,44 个品种纳入医保目录,儿童专属用药仅4 个.结论:我国已构建罕见病用药上市的多路径加速体系,显著提升了罕见病用药的可及性,但仍面临国产创新药供给不足、治疗领域覆盖不均、儿童用药短缺等问题.
关键词：罕见病用药优先审评审批药品上市特征孤儿药
分类号：R95(药事管理)
资助基金：新型智库委托研究课题资助项目(202502)
论文发表日期：2026-07-15
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 1352-1357 )
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