聚乙二醇化脂质体多柔比星联合达卡巴嗪治疗平滑肌肉瘤的疗效分析
张路
樊征夫
白楚杰
薛瑞峰
李舒
高天
王新宇
谭智超
谭学轶
刘佳勇
100142 北京大学肿瘤医院、北京市肿瘤防治研究所骨与软组织肿瘤科、恶性肿瘤发病机制及转化研究教育部重点实验室
摘要：目的 本研究旨在探讨聚乙二醇化脂质体多柔比星联合达卡巴嗪治疗平滑肌肉瘤的疗效与安全性.方法 回顾分析 2019 年 8 月至 2024 年 7 月,北京大学肿瘤医院骨与软组织肿瘤科接受聚乙二醇化脂质体多柔比星联合达卡巴嗪方案化疗的平滑肌肉瘤患者.收集患者的临床资料,分析患者的总生存期(overall survival,OS),无进展生存期(progression free survival,PFS),客观缓解率(objective response rate,ORR),疾病控制率(disease control rate,DCR),预后因素以及不良反应.结果 共 116 例患者纳入,平均随访时间 13 个月,疾病进展 43 例(37.1%),死亡 15 例(12.9%).其中男 20 例,女 96 例,男女比 5∶24.平均年龄 53 岁.术后辅助化疗组 42 例,局部晚期/远处转移化疗组 74 例.全部患者的中位 OS 为 48(44～52)个月,术后辅助化疗和局部晚期/远处转移化疗组的中位 OS 未达到.全部患者的中位 PFS 为 18(10～26)个月,术后辅助化疗组的中位 PFS 未达到,局部晚期/远处转移化疗组的中位 PFS 为 13(9～17)个月.局部晚期/远处转移化疗组中有 55 例患者肿瘤变化的数据可评估,包括部分缓解(partial response,PR)11 例(20.0%),病变稳定(stable disease,SD)34 例(61.8%),病变进展(progressive disease,PD)10 例(18.2%),ORR 为 20.0%,DCR 为 81.8%.单因素分析发现,化疗周期数是影响局部晚期/远处转移组 OS 的危险因素,化疗周期数>4(未达到)较化疗周期数≤4(39 个月)的中位 OS 得到延长(P<0.05).其它因素对各组的 OS及 PFS的影响差异无统计学意义(P≥0.05).全部患者未发生心脏损伤,其它不良反应为肝损伤7 例(6.0%),恶心呕吐 6 例(5.2%),中性粒细胞减少 3 例(2.6%)、贫血 2 例(1.7%).结论 聚乙二醇化脂质体多柔比星联合达卡巴嗪治疗平滑肌肉瘤较传统方案疗效相近,同时安全性较好,心肌损害发生率较低.未来需要开展更大样本量、多中心的临床研究,以便为平滑肌肉瘤患者提供更优化的治疗策略.
关键词：平滑肌肉瘤多柔比星达卡巴嗪心脏毒性放化疗辅助预后
分类号：R738.7(运动系肿瘤)
论文发表日期：2025-11-19
在线出版日期：2025-11-13（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 973-978 )
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