遗传性心脏疾病的基因治疗策略及进展
许霖
唐恺
沈利水
200072 上海市,同济大学附属第十人民医院心血管内科
摘要：遗传性心脏疾病是由单基因或多基因突变引发的心血管疾病,以心脏性猝死和心力衰竭为主要临床表现,现有治疗手段难以逆转其病理生理进程.基因治疗通过靶向修正致病基因突变或调控异常表达,为根治此类疾病提供了突破性策略.本文综述了遗传性心脏基因治疗的最新进展,讨论了不同递送载体及分子策略的优缺点及优化措施,进一步总结了其在遗传性心律失常与心肌病中的应用潜力,并针对递送效率-特异性平衡、动物模型局限性等挑战概述了最新的转化路径.
关键词：遗传性心脏疾病基因治疗腺相关病毒基因编辑
分类号：R54(心脏、血管（循环系）疾病)
论文发表日期：2025-10-20
在线出版日期：2025-10-30（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：6( 877-882 )
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