体内基因治疗最新研究进展及挑战
王杉
王嫱
刘艳
上海交通大学医学院附属瑞金医院,组学与疾病全国重点实验室,国家转化医学研究中心(上海),上海血液学研究所,上海 200025
摘要：基因治疗是推动生物医学领域发展的一大动力,为许多遗传缺陷疾病提供了潜在的根治方法.按治疗途径分类,基因治疗可以分为体内基因治疗和体外基因治疗.近年来,体内基因治疗因其操作简便且能够规避预处理毒性的优势而备受关注.与此同时,各类精准基因编辑技术及载体递送技术的创新性突破进一步推动了科研人员对体内疗法的深入探索与研究.然而,当前体内疗法多数仍处于临床前研究阶段,从小鼠研究向人体研究的转化仍面临诸多挑战.本文致力于对国内外体内基因治疗领域的前沿研究进展进行部分梳理,并从多个维度深入剖析其面临的机遇与挑战.
关键词：体内基因治疗基因编辑递送技术靶向治疗挑战
分类号：R915(药物基础科学)
资助基金：国家自然科学基金(82300154)上海市自然科学基金面上资助项目(25ZR1401235)上海市细胞治疗临床医学研究中心资助项目(23J41900100)
论文发表日期：2025-10-30
在线出版日期：2026-08-14（本平台首次上网日期，不代表文献的发表时间）
页数：10( 2141-2150 )
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